在子宫内接受了世界首例结合外科手术和干细胞的脊柱裂治疗后，三个婴儿出生了。加州大学戴维斯分校进行了该项里程碑式的临床试验。

该临床试验于2021年春天启动，正式名称为“治愈试验CuRe Trial:脊髓脊膜膨出子宫内修复的细胞疗法”。

总共将治疗35名患者。

到目前为止，试验中出生的三个婴儿将由研究小组进行监测，直到30个月大，以充分评估该程序的安全性和有效性。

该试验的第一阶段由加州再生医学研究所(CIRM)提供900万美元的拨款。

“这项临床试验可以提高未来许多患者的生活质量，”来自德克萨斯州奥斯汀的第一位临床试验参与者艾米丽说，她的女儿罗比于去年10月出生。“在确诊之前，我们并不知道女儿有脊柱裂。我们很感激能参与其中。我们正在给我们的女儿一个拥有光明未来的最好机会。”“我已经为这一天努力了近25年，”戴安娜·法默说，她是世界上第一位胎儿外科医生，也是加州大学戴维斯分校外科教授和主席，也是这项研究的首席研究员。

通向未来治愈之路

作为21世纪初脊髓脊膜膨出管理研究(MOMS)临床试验的领导者，戴安娜·法默之前曾帮助证明胎儿手术减少了脊柱裂的神经功能缺损。在那项研究中，许多儿童表现出改善，但仍然需要轮椅或腿支架。

戴安娜·法默专门聘请了生物工程专家王爱军教授来帮助将这项工作推向下一个阶段。他们一起启动了加州大学戴维斯分校健康外科生物工程实验室，以寻找利用干细胞和生物工程提高手术效果和改善结果的方法。

戴安娜·法默、王爱军和他们的研究小组在胎儿外科手术中使用干细胞的新方法已经研究了10多年。

随着时间的推移，动物模型显示，它能够防止脊柱裂相关的瘫痪。

干细胞可以修复和恢复受损的脊髓组织，超出了外科手术单独可以完成的范围。

戴安娜·法默和王爱军的初步工作证明，产前手术结合人胎盘来源的间充质基质细胞，用生物材料支架固定在适当的位置形成“补丁”，可以帮助患有脊柱裂的小绵羊实现行走，而没有明显的残疾。

“当接受干细胞移植的小绵羊出生时，它们能够在出生时站立，并且几乎能够正常地四处奔跑。这太神奇了，”王爱军说。

这种治疗也改善了患有自然发生脊柱裂狗的活动能力。

一对名为达拉和斯班吉的英国牛头犬是世界上第一对通过手术和干细胞成功治疗的狗。脊柱裂是这一品种常见的先天缺陷，经常使它们的后躯几乎没有功能。

四个月大的时候，经过术后复查，达拉和斯班吉已经能够走路、跑步和玩耍了。

世界上第一次人体试验

当艾米丽和她的丈夫哈里得知他们将第一次做父母时，他们从来没有想到会有任何怀孕并发症。但是，艾米丽得知她正在发育的孩子患有脊柱裂的那一天，也是她第一次听说治疗试验的那一天。

对于艾米丽来说，这是他们无法拒绝的救命稻草。

参与试验意味着她需要暂时搬到萨克拉门托做胎儿手术，然后在怀孕期间每周随访一次。

经过筛选、核磁共振扫描和面试，艾米丽收到了改变人生的消息，她参加了试验。她的胎儿手术定于2021年7月12日，怀孕25周零5天。

戴安娜·法默和王爱军的团队在加州大学戴维斯分校的再生治疗研究所从胎盘组织中制造出临床级间充质干细胞，这些细胞被认为是再生医学中最有前途的细胞类型之一。

该实验室符合GMP要求，正是在这里，他们为艾米丽的胎儿手术制造了干细胞贴片。

“很明显，她一出生就在踢自己的腿，我记得很清楚地说，‘天哪，我想她在扭动脚趾！’'法默说，他指出这一观察虽未得到官方证实，但很有希望. '太棒了。我们不停地说，‘我看到了吗？“那是真的吗，”'

妈妈和宝宝都在家，身体很好，罗比刚刚庆祝了她的第一个生日。

CuRe团队对得出结论持谨慎态度，并表示在试验的安全阶段仍有许多东西需要学习。该团队将继续监测罗比和试验中的其他婴儿，直到他们6岁，在30个月时进行一次重要的检查，看看他们是否会走路和上厕所。

“这段经历意义重大，超出了所有人的预期。我希望这项试验能提高未来许多患者的生活质量，”艾米丽说。“我们很荣幸成为创造历史的一部分。”

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